研修医の頃に参加した「SMA家族の会」のボランティアで、脊髄性筋萎縮症（SMA）の患者さんと出会いました。患者さんやご家族に魅了され、共に歩みたいと願ったことが、小児神経科医、そして臨床遺伝専門医を志す原点となりました。その後、SMAのバイオマーカー研究や治験、診療に携わり、治療法のなかった時代から、遺伝子治療、核酸医薬品、低分子薬が登場した現在まで、SMA医療の大きな変遷を目の当たりにしてきました。

車椅子で生活するSMA患者さんが、「歩きたい」という想いを語ってくださることがあります。その想いを、その方にとって可能な形で実現し、さらに機能回復へとつなげていくことは、これからの神経筋疾患医療の大切な課題だと考えています。

薬物治療の進歩に加え、患者さんの「動きたい」という意思を身体の動きにつなげるサイバニクス複合治療を発展させることで、患者さんの可能性をさらに広げる医療を目指しています。